Neuroblastoom is een zeldzame maar ernstige vorm van kinderkanker.
Dankzij uitgebreid genetisch onderzoek op patiënten ontdekten de onderzoekers een biologisch mechanisme dat specifiek is voor hoog-risico neuroblastoom patiënten, namelijk een verhoging in de aanmaak van de bouwstenen van genetisch materiaal (DNA) waardoor de kankercellen sneller groeien. Computersimulaties, celkweek en diermodellen werden gebruikt om het verband tussen dit nieuwe mechanisme en tumorontwikkeling te bewijzen. De sleutel tot de nieuwe behandeling ligt bij een bestaand medicijn, Triapine genaamd, dat een remmend effect heeft op de productie van de DNA bouwstenen. Hierdoor worden de tumorcellen extra gevoelig voor een ander medicijn, Prexasertib. De neuroblastoomcellen reageren heel sterk op de combinatie van Triapine en Prexasertib, zelfs bij lage concentraties en zowel in celkweek als dierproefexperimenten.
Steunend op deze nieuwe ontdekking wordt momenteel een initiatief voorbereid om in Europees samenwerkingsverband met steun van het ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer) de nieuwe behandelingsstrategie te evalueren bij kinderen met deze vorm van kanker en ook andere types kinderkanker met vergelijkbare gevoeligheid voor deze medicijncombinatie. De resultaten van dit onderzoek kwamen tot stand met bijzondere financiële steun van Kom op tegen Kanker, het Olivia Fund, vzw Kinderkankerfonds, Stichting tegen Kanker en Villa Joep fonds.
RRM2 enhances MYCN driven neuroblastoma formation and acts as a synergistic target with CHK1 inhibition. Nunes C, Depestel L, …. , Durinck K, Speleman F. Science Advances 13 July 2022 – vol 8, issue 28 – DOI: 10.1126/sciadv.abn1382