Dag van de Zeldzame Ziekten

Kinderkanker als zeldzame ziekte

Kinderkanker valt onder de zeldzame ziektes. Kinderkanker is daarbij een verzameling van verschillende, vaak unieke, kankertypes die specifiek op kinderleeftijd voorkomen. In België vormt kinderkanker minder dan 1% van de totale kankerlast. Jaarlijks krijgen ongeveer 340 kinderen jonger dan 15 jaar en 180 adolescenten tussen 15 en 19 jaar de diagnose kanker. Kinderkanker verschilt sterk van kanker bij volwassenen, niet alleen in frequentie, maar ook in gedrag en antwoord op de behandeling.

Oorzaken van kinderkanker

Alle vormen van kanker ontstaan door fouten (mutaties) in het genetisch materiaal. Bij kinderen ontstaan deze fouten echter in ontwikkelend weefsel dat snel groeit. Daardoor zijn slechts enkele mutaties nodig om kanker te laten ontstaan. Bij volwassenen ontstaan kankers eerder door een combinatie van genetische schade door veroudering, leefstijl en omgevingsfactoren, zoals roken. Kinderkanker wordt daarentegen zelden veroorzaakt door externe invloeden. Bij ongeveer tien procent van de kinderen met kanker wordt een genetische aanleg voor kanker, ook wel een kankerpredispositiesyndroom (CPS) genoemd, vastgesteld. Ondanks de vooruitgang in de behandeling van kanker bij kinderen, kennen we de oorzaak van de meeste vormen van kinderkanker nog niet. Hierdoor ontbreken ook preventieve maatregelen. De genetische mechanismen die kanker bij kinderen aansturen zijn vaak uniek, waardoor specifieke behandelingsstrategieën nodig zijn.

Behandelingsmogelijkheden en uitdagingen

Door de zeldzaamheid van kinderkanker wordt de zorg voor kinderen met kanker gecentraliseerd en worden deze patiënten behandeld in zeven (universitaire) ziekenhuizen met expertise in pediatrische oncologie. In België speelt de Belgian Society of Paediatric Haematology and Oncology (BSPHO) een cruciale rol in het bundelen van kennis en kunde. BSPHO streeft naar innovatieve behandelingen en een verbeterde terugbetaling van kinderkankertherapieën.

Toegang tot zorg en onderzoek dat zich niet beperkt tot de landsgrenzen blijft echter een uitdaging. Medische vooruitgang zorgt voor nieuwe behandelingen zoals CAR T-celtherapie, maar regelgeving en administratieve barrières beperken vaak de toegang tot deze innovatieve therapieën. Daarnaast belemmert wet- en regelgeving op Europees niveau vaak grootschalige klinische studies, waardoor kinderen met kanker minder snel kunnen deelnemen aan potentieel levensreddend onderzoek in andere landen. Om deze knelpunten te bespreken, vond op 4 februari ’25 een beleidsbijeenkomst plaats in het Europees Parlement, waarbij beleidsmakers, zorgprofessionals en onderzoekers samenkwamen om te werken aan gelijke toegang tot innovatieve zorg.

Gebrek aan medicatie op kindermaat

Bijna dertig procent van de geneesmiddelen tegen kanker heeft geen geschikte formulering voor kinderen. Dit komt omdat de kleine patiëntengroep het voor farmaceutische bedrijven minder aantrekkelijk maakt om in kinderkankeronderzoek te investeren. Hierdoor blijven innovatieve behandelingen vaak uit. Hoewel er dagelijks vooruitgang wordt geboekt in klinische studies, duurt het vaak jaren voordat nieuwe inzichten worden vertaald naar de klinische praktijk. De meeste vooruitgang in de kinderoncologie is dan ook te danken aan universitaire klinische studies, die vaak zonder steun van de farmaceutische industrie worden gefinancierd. Daarom is de steun van goede doelen, zoals vzw Kinderkankerfonds, onmisbaar in wetenschappelijk onderzoek naar kinderkanker. Bovendien worden sommige bestaande behandelingen voor kinderen niet of slechts gedeeltelijk terugbetaald.

Vooruitgang en overlevingskansen

Dankzij de nauwe internationale samenwerking zijn in de afgelopen zeven decennia de sterftecijfers voor de meeste vormen van kinderkanker aanzienlijk gedaald en de overlevingskansen blijven stijgen. Momenteel is de 15-jaarsoverleving voor kinderen en adolescenten met kanker respectievelijk 83% en 86% (Bron: Belgian Cancer Registry).Desondanks blijft kinderkanker de belangrijkste doodsoorzaak door ziekte bij kinderen ouder dan één jaar in Europa.

Naast het verbeteren van de overlevingskansen, verschuift de focus in de kinderoncologie steeds meer naar de kwaliteit van leven tijdens en na de behandeling. Genezing blijft het primaire doel, maar er wordt ook ingezet op het verminderen van lange termijngevolgen en late effecten van therapie.

Bewustwording blijft noodzakelijk

Bewustwording over kinderkanker en zeldzame ziekten blijft noodzakelijk. Het vergroten van maatschappelijke aandacht en beleidsmatige ondersteuning is essentieel om de impact van zeldzame ziekten te verkleinen. Daarom worden wereldwijd initiatieven opgezet, zoals de Internationale Dag van de Zeldzame Ziekten, waarop organisaties, zorgverleners en beleidsmakers zich inzetten om de aandacht voor zeldzame ziekten te vergroten.

Sofie Moreels, Verpleegkundig Specialist Pediatrische Hemato-Oncologie